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中文摘要：
目的比较抗人胸腺／淋巴细胞球蛋白（ATG／ALG）联合环孢素A（CsA）与CsA联合雄激素一线治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）疗效。方法回顾性分析2007年8月至2014年9月125例TD-NSAA患者临床资料，比较一线采用ATG／ALG联合CsA与CsA联合雄激素治疗的血液学反应及生存情况。结果125例TD-NSAA患者中，男70例，女55例，男女比为1．27：1；中位年龄27（6-66）岁。其中48例一线接受ATG／ALG联合CsA治疗，77例一线接受CsA联合雄激素治疗，两组早期死亡率分别为2．1％（1／48）及0（0／77）（P=0．384）。ATG／ALG联合CsA组患者治疗后3个月总体血液学反应率（70．8％对45．5％，P=0．006）和良好血液学反应率（27．1％对10．4％，P=0．015）均高于CsA联合雄激素组；两组治疗后6个月总体血液学反应率（75．0％对55．8％，P=0．031）与良好血液学反应率（41．7％对22．1％，P=0．020）差异亦有统计学意义，治疗后6个月ATG／ALG联合CsA组脱离血制品输注依赖的中位时间为36．5（0-149）d，明显短于CsA联合雄激素组的98（14～180）d（P〈0．001）。ATG／ALG联合CsA组与CsA联合雄激素组患者3年总生存率（97．9％对100．0％，P=-0．227）和无事件生存率（71．2％对59．5％，P=0．227）差异无统计学意义。结论一线采用CsA联合雄激素治疗TD-NSAA血液学反应率和血液学反应质量均不及ATG／ALG联合CsA，两组患者短期生存率相同，应优选ATG／ALG联合CsA方案治疗TD-NSAA。
英文摘要：
Objective To determine whether cyclosporine A （CsA） plus androgens was as effective as the current standard immunosuppressive therapy （IST） for transfusion-dependent nonsevere aplastic anemia （TD-NSAA）. Methods The records of 125 consecutive TD-NSAA patients who were treated between Aug. 2007 and Sept. 2014, with either CsA plus androgen or ALG/ATG plus CsA regimen were reviewed. The 3-month and 6-month hematologic responses and survival were evaluated. Results There were 125 TD-NSAA patients （70 were male and 55 female, 1.25： 1）. Median age was 27 （6-66） years. There was no significant difference in early mortality between 48 treated by ATG/ALG plus CsA and 77 by CsA plus androgen patients （ 1/48 vs 0/77, P=0.384）. Both the total hematologic response and the better hematological response rates at 3-month （70.8% vs 45.5%, P=0.006 and 27.1% vs 10.4%, P=0.015, respectively） and 6-month （75.0% vs 55.8%, P=0.031 and 41.7% vs 22.1% P= 0.020, respectively） after treatment were much higher in the standard IST group than that in CsA plus androgen group. The median time to transfusion independent of 36.5 （0-149） days in the standard IST group was significantly shorter than 98 （14-180） days in CsA plus androgen group （P〈0.001 ）. Survival was comparable between the two groups （97.9% vs 100.0%, P=0.227）. It was superior （71.2% vs 59.5%） but not significantly （P=0.227） in event-free survival in standard IST group. Conclusions CsA plus androgen was inferior to the standard IST of ATG/ALG and CsA regimen in treating TD-NSAA in terms of the hematologic response and the quality of response, despite of comparable short-term survival.
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