狭义生物治疗是指利用活体细胞或具有表达活性的基因进行疾病预防、治疗的技术,主要包括基因治疗和体细胞治疗两大类,均属于大概念的生物技术药物范畴。与抗体、细胞因子和多肽类药物最大的区别在于这类药物进入体内后还是“活的”,它们通过体内表达相应蛋白质或诱导其他细胞或细胞因子的级联反应而产生新的生物学效应,从而达到治疗的目的。