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目的观察托珠单抗治疗难治性视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorder,NMOSD）的疗效与安全性。方法 纳入6例血清水通道蛋白抗体（anti-aquaporin-4 antibody,AQP4-Ig G）阳性且经糖皮质激素联合硫唑嘌呤治疗疗效不佳的NMOSD患者,予托珠单抗治疗（8 mg/kg,每个月1次静脉滴注,连续治疗1年以上）,前瞻性评估患者的年复发率（annualized relapse rate,ARR）、扩展残疾状态量表评分（expanded disability status scale score,EDSS）及疼痛数字评价量表（numerical rating scales,NAS）,评价托珠单抗的疗效及副作用。结果 5例女性和1例男性,年龄34~63岁,病程16~96个月,托珠单抗治疗6~16次,经治疗后平均ARR由1.28±0.58降为0（P〈0.05）,平均EDSS评分由5.50±2.81降为3.83±3.48（P〉0.05）,平均NAS评分由5.83±3.06降为2.5±2.07（P〈0.05）,无严重不良反应发生。结论 托珠单抗可改善难治性NMOSD患者的年复发率及神经病理性疼痛,可能是一种治疗难治性NMOSD的有效药物。