中文摘要：

目的探讨体外利用超声微泡转染技术介导神经营养因子-3（NT-3）基因转染神经干细胞（NSCs），治疗大鼠失神经肌萎缩，观察大鼠胫骨前肌肌湿重及运动终板的形态学研究。方法将40只SD大鼠随机分为4组，建立右坐骨神经损伤模型；A组：将微泡造影剂与NSCs孵育培养并行超声辐照，之后体内移植；B组：微泡造影剂、NT-3蛋白与NSCs孵育培养并行超声辐照，之后体内移植；C组：携NT-3基因片段的质粒、微泡造影剂与NSCs共同孵育并行超声辐照，之后体内移植；D组：NSCs完全培养基体内移植作为空白对照。6周后处死大鼠，取大鼠右胫骨前肌，通过计算其湿重、并利用透射电镜观察肌纤维及运动终板的形态学改变。结果超声联合微泡介导NT-3基因转染神经干细胞治疗组（C组）的胫骨前肌湿重（患侧／健侧为0．337±0．047）及较其它对照组有一定改善（A、B、D组分别为0．075±0．030、0．306±0．023和0．235±0．019）（P〈0．05）；电镜结果提示该组肌肉萎缩情况减轻。结论超声联合微泡介导NT-3基因转染神经干细胞能够在形态学方面改善失神经肌萎缩，为细胞移植或基因靶向治疗失神经肌萎缩提供了一种新的思路。