从1989年美国科学家Rosenberg等开始第一个人类基因治疗临床试验至今,基因治疗无论从基础研究到临床试验,都获得了长足进展。至2007年7月,全球27个国家和地区已完成、正在进行或已经批准的基因治疗临床试验项目共1309项,主要集中在肿瘤(66%)、遗传性疾病(9.8%)和心血管疾病(8.3%)等方面。对许多目前尚无有效治疗方法或疗效并不满意的疾病而言,基因治疗是其获得治愈的潜在希望。