中文摘要：

RA是一种慢性自身免疫病，以关节组织内的慢性炎症为主要特征，表现为活化的免疫细胞浸润和滑膜增生，导致软骨和骨的逐渐破坏，并可以进一步造成多系统损害。RA的发病机制尚不完全清楚，现有的靶向生物制剂治疗方法是针对阻断细胞因子通路（TNF-α拮抗剂和IL-6受体阻滞剂）或特定的细胞群（CD20）来治疗RA患者。目前联合传统DMARs的改良生物制剂治疗方案和常规剂量的生物制剂治疗方案可以大大改善患者预后，但生物制剂并非对所有的患者都治疗有效，且仍存在较多技术上的难题。事实上，完全缓解非常罕见，生物制剂昂贵且需要反复用药，而高剂量全身用药则会导致感染易感性增加，进而发生难以控制的严重感染，如败血症、脓肿、结核播散等。因此，RNA干扰（RNAi，RNA interference）渐渐成为目前RA机制研究与临床治疗中的理想新型手段。