血液疾病目前正威胁着世界数百万人的生命健康。多数情况下,移植健康或基因修复的、具有长期移植能力的造血干细胞(HSC)是唯一的治愈方法。然而,人体HSC数量有限,体外扩增培养困难以及移植物抗宿主病等大大限制了HSC移植的应用。人多能干细胞(hPSC),尤其是来源广泛、不受伦理学限制的诱导型多能干细胞(iPSC)可以经体外诱导分化生成大量可以移植的自体HSC,为恶性血液疾病的治疗带来了曙光。本文着重就hPSC分化为可移植HSC的最新进展予以论述。