Ⅲ型受体酪氨酸激酶家族成员FMS样酪氨酸激酶3(fms-like tyrosine kinase 3,FLT3)的内部串联重复(ITD)突变,是急性髓系白血病(AML)最常见的预后不良标志之一,见于约20%的AML患者,FLT3-ITD突变AML患者临床上具有高白细胞血症、诱导化疗死亡率高、化疗及造血干细胞移植后易复发、生存时间短等特点,治疗方法亟待提高,同时,野生型FLT3也常在其他预后不良的AML患者中高表达,因此,FLT3可作为AML的治疗靶点,近年来,FLT3抑制剂治疗AML的临床研究取得了可喜的突破,在一定程度上改善了预后不良的FLT3-ITD突变AML患者的预后,我们就FLT3基因突变AML的发病机制、FLT3抑制剂治疗AML的研究现状及发展方向予以综述。