造血干细胞(hematopoietic stem cell,HSC)是一群数量极少、具有自我更新能力和可生成各种血细胞及免疫细胞的起始细胞,多数以静息状态存在于骨髓中。当机体受到外界刺激时,HSC可被迅速激活进而增殖分化成下游成熟细胞来维持机体的造血稳态,HSC的调节失控或病变将会引发多种血液性疾病。目前,造血干细胞移植(HSCT)被认为是根治某些恶性血液病及遗传性疾病的最佳选择。