非病毒基因载体研究是当前基因治疗研究领域中的一个热点。本申请是在申请者一直坚持从事杯芳烃化学研究的基础上,结合人工病毒和双子表面活性剂研究最新进展,设计构建一类新型双子-糖杯芳烃类人工病毒。通过对亲水糖头基(单糖和寡糖)、间隔基的联接方式(杯芳烃上缘或下缘)、疏水长链(长度和饱和度)和分子间桥链的调控,合成不同类型的双子-糖杯芳烃及其齐聚物;研究其组装绿色荧光蛋白基因(pVIVO2-GFP)的理化
非病毒基因载体研究是当前基因治疗研究领域中的一个热点。本申请是在申请者一直坚持从事杯芳烃化学研究的基础上,结合人工病毒和双子表面活性剂研究最新进展,设计构建一类新型双子-糖杯芳烃类人工病毒。通过对亲水糖头基种类和联接方式等的调控,合成不同类型的双子-糖杯芳烃及其齐聚物;研究其组装绿色荧光蛋白基因(pVIVO2-GFP)的理化性质;研究其介导pVIVO2-GFP转染的安全性和有效性。阐明糖杯芳烃类人工病毒的构效关系,认识其介导DNA转染的作用机理和方式,为设计构筑安全、高效、稳定的此类非病毒基因载体提供依据。本项目的研究对于推动非病毒基因载体乃至基因治疗的发展,有重要的理论和实践意义。