中文摘要：

脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)是我国常见的遗传性神经系统变性疾病，目前尚无有效的预防和治疗手段。文献和我们前期研究提示人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）是一种理想的治疗SCA的种子细胞。为了进一步探讨hUC-MSCs在SCA3这类多聚谷氨酰胺疾病中具有的治疗作用及其可能机制，本课题将从整体到分子水平，以B6.SCA3-YAC-84Q转基因小鼠为SCA3动物模型，研究1、hUC-MSCs是否能够抑制神经元核内包涵体形成，避免神经元损伤，从而改善共济失调症状？2、hUC-MSCs是否通过旁分泌作用对SCA3发挥神经保护功能?3、hUC-MSCs上述神经保护作用的相关分子机制。我们期望通过阐明hUC-MSCs对SCA3型治疗作用可能的分子机制，为干细胞临床应用治疗此类多聚谷氨酰胺疾病奠定坚实的基础。