中文摘要：

2009年，德国报道首例艾滋病患者通过异体移植天然缺失32碱基的CCR5基因（△32CCR5）型造血干细胞（HSC）而获得根治。但是，全球拥有天然△32CCR5基因型造血干细胞的人很少，因此这种方法无法推广应用。治疗艾滋病更理想的方法是移植人工敲除CCR5基因的自体HSC。目前，这种方法被认为具有极大的临床应用潜力。但是，在开展自体CCR5基因缺失型HSC回输治疗艾滋病的临床试验之前，需要在大动物（恒河猴）模型中验证其有效性和安全性。本项目在我们前期敲除人诱导多能干细胞CCR5基因并将其分化成造血干细胞的技术基础上，进一步用恒河猴艾滋病模型开展实验研究拟将已经建立的锌指核酸酶（ZFN）技术敲除SIV（猴免疫缺陷病毒）感染猴造血干细胞的CCR5基因，然后回输给感染猴体内，观察这种治疗方法的有效性和安全性，为下一步的临床试验奠定实验基础。