中文摘要：

为提高非病毒基因载体的安全性和转染效率，本项目基于星型分子结构上的可灵活裁剪性、柔韧性、以及与质粒DNA复合后可形成有效的保护层并提供足够的内吞缓冲能力，设计合成一系列具有星型结构的阳离子聚合物基因载体，并从机理上探索星型基因载体"结构-安全性-基因导入效率"关系的理论依据。首先合成了一系列基于环糊精的具有设计引发位点数的ATRP引发剂，可为研究星型聚合物"结构－性能"的相关研究者提供一个理想的模型分子。基于上述引发剂合成了具有不同阳离子基团、不同臂数和分子量、不同嵌段结构的阳离子星型聚合物。在本研究范围内，主要发现规律为1）以DMAEMA为阳离子单体的星型聚合物的基因转染效率和安全性综合评价最高；2）研究发现臂数增加和分子量增大都有利于提高基因转染效率，但是细胞毒性也随之增大；3）在本研究范围内，7臂的星型聚合物的基因转染效率和安全性综合评价最高；4）高分子臂的嵌段方式对星型聚合物的基因转染效率和安全性有影响，较优化的星型结构为外周和中间各带一定量的电荷。此外，本研究还发现Star-pDMAEMA在LbL自组装过程中显示了优异的pH响应性，有望开发其在智能响应控释药物领域的新用途。