中文摘要：

通过超分子组装制备两类高效功能化基因/药物传递系统高分子系统、高分子/无机杂化系统，在水溶液中通过静电力、生物素－亲和素作用等分子间力来组装来引入各种功能化组份（根据体系不同来选择），包括基因载体（高分子基因载体、无机CaCO3、Ca-P）、天然高分子（亲水及电荷修饰功能）、基因（pDNA、shRNA）、药物（抗癌药物）、细胞穿透肽（穿膜、内涵体逃逸、核定位功能）、靶向配体（特定细胞靶向功能），体系的功能化组份可便利地调节，如配体的种类、数量，并可一次引入多种不同的配体。将这些功能化基因/药物传递系统负载在可生物降解高分子材料中，制备其控制释放系统。研究这些功能化基因/药物传递系统介导溶液相转染和固相转染的性能，以及药物传递性能，包括基因和药物的协同作用。为此类基因/药物传递系统的研制提供理论依据。

结论摘要：

通过超分子组装制备了多个系列的功能化高分子/无机杂化基因/药物传递系统和一类高分子基因传递系统。传递系统的组装在水溶液中进行，条件温和，不涉及任何有机溶剂，通过自组装引入各种功能化组份，包括基因及药物载体（高分子载体、无机CaCO3、CaP载体）、亲水及电荷修饰功能的天然高分子（海藻酸、壳聚糖、羧甲基壳聚糖、肝素）、用于提高细胞摄取、增强内涵体逃逸、核定位的细胞穿透肽、肿瘤细胞靶向配体、基因（pDNA）、药物（抗癌药物）。高分子/无机杂化基因/药物传递系统最显著的优势是各组份均具有良好的生物相容性，彻底避免了被广泛研究的阳离子高分子或阳离子脂质体非病毒基因载体的毒性问题。我们研制的传递系统的典型例子如下同时负载治疗基因p53和抗癌药物阿霉素（DOX）的alginate/CaCO3/p53/DOX基因/药物共传递体系。负载抗癌药物的KALA/heparin–biotin/heparin/chitosan/CaCO3/DOX体系，体系中细胞穿透肽KALA可提高细胞摄取、增强内涵体逃逸，而生物素结构可赋予体系肿瘤细胞靶向能力。用于固相转染的表面快速降解高分子负载KALA/CaCO3/DNA的功能化基因传递系统。通过对多个系列传递体系的研究，确定了获得尺寸结构优化的具有良好传递性能的组装条件，包括高分子、多肽组份的分子量、无机离子的种类、浓度、比例等，研究了功能组份的组成与结构对传递效果的影响，为此类基因/药物传递系统的研制提供了理论依据。