索拉非尼(sorafenib)是一种小分子多激酶抑制剂,可以抑制FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)、c-kit、RAS/RAF/MEK/ERK信号通路、血管内皮生长因子受体(VEGFR)、血小板衍生的生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)等[1],从而成为新型的靶向急性髓系白血病(AML)治疗药物.关于索拉非尼治疗FLT3-ITD突变阳性AML的疗效,国外已有系统的研究,国内仅有个案报道[2-4].现将我们应用索拉非尼联合化疗治疗9例FLT3-ITD突变阳性AML患者的结果报告如下并进行相关文献复习.