细胞表观遗传学改变同人体肿瘤发生有着密切联系,例如肿瘤细胞中抑癌基因沉默常为调控基因表达的启动子区域高甲基化所致。同DNA碱基突变导致的基因结构与功能变化的不可逆相比,细胞表观遗传学异常对机体造成的影响常常是可逆的。近年来,研究者已将肿瘤细胞异常表观遗传学变化作为肿瘤治疗靶点,研发了组蛋白去乙酰化酶抑制剂和DNA甲基化转移酶抑制剂等新的肿瘤治疗药物。现就后者的基础研究状况以及在造血系统恶性疾病中的应用作一综述。