中文摘要：

子宫内膜异位症是一种雌激素依赖性疾病，但病因不明，治疗效果不满意。我们拟以RPRTRLHTHRNR作为EM的靶向肽，HPA作为组织特异性启动子，SRB-RGS为靶点抑制异位病灶的雌激素受体转录活性，在异位病灶局部阻断雌激素作用；同时应用新近创造的功能强大的AAVP载体系统实现靶向运输和靶向表达的双重靶向作用，从而抑制子宫内膜异位病灶而不影响全身雌激素水平，避免多种副反应的产生。本研究拟同时建立以MagA为报告基因的EM动物模型，利用MRI在活体内无创性地动态监测该系统对EM的治疗效果，为EM的治疗提供全新思路，并为EM治疗带来重要转机。

结论摘要：

子宫内膜异位症（EM）是一种雌激素依赖性疾病，但病因不明，是妇科难治疾病之一。目前的临床治疗方案旨在降低患者的全身雌激素水平，副作用明显。我们希望能够在EM的靶向基因治疗方面进行一些探索，在异位病灶局部阻断雌激素作用，但不影响全身雌激素水平，从而既治疗了疾病又避免了多种副反应的产生。本研究采用具有靶向作用的AAVP载体系统，将目的基因SRB-RGS导入体外原代培养的EM病人的子宫内膜间质细胞（ESC）中，观察到ESC的体外迁移、浸润等生物学行为受到抑制，证明SRB-RGS在细胞水平能够治疗EM。为EM的靶向基因治疗的进一步研究和最终应用于临床提供了一些实验依据。