中文摘要：

失神经骨骼肌萎缩的防治是周围神经领域亟待解决的世界性难题，至今尚无有效措施。我们在前期的研究中发现，心脏营养素-1（CT-1）可以通过促进蛋白合成和抑制细胞凋亡明显延缓失神经骨骼肌的萎缩，产生类似于对心肌的营养作用，这一发现对失神经肌萎缩的防治具有重要意义；而要将CT-1应用于临床，尚需解决如下相关问题1、CT-1在延缓肌萎缩的同时是否会对正常骨骼肌、心肌和平滑肌产生影响，以致于会限制其临床应用？2、给予CT-1后所延缓的失神经骨骼肌在重获神经支配后，能否恢复其生理功能？3、全身连续给药价格昂贵且操作繁琐，若能通过转基因技术，使CT-1在失神经肌肉局部持续表达，即可以达到治疗目的，又能避免全身连续给药带来的不利。上述问题的解决是对我们前期研究的进一步深入和完善，将为CT-1应用于临床防治骨骼肌萎缩奠定重要的实验和理论依据，也必将产生较好的社会和经济效益。