中文摘要：

膀胱移行细胞癌是我国泌尿系统最常见的恶性肿瘤，利用新手段新方法进行膀胱癌治疗的研究十分必要。本人所参加的研究组自2007 年初起一直致力于RNA 诱导的基因激活机制及其在泌尿系肿瘤治疗中应用的研究。本研究的目标是核糖修饰小激活RNA 分子（saRNAs）全身给药治疗膀胱癌的体内方案。研究内容包括首先筛选出不影响激活效应的核糖修饰saRNAs,并评估其体外血清稳定性；应用体内试验评价核糖修饰saRNAs 对裸鼠异种移植膀胱癌模型的肿瘤生长及转移抑制效果，筛选出抗肿瘤作用最强的核糖修饰saRNAs 分子；进一步评估该核糖修饰saRNAs 相对于未修饰saRNAs 在体内的药物代谢学特点。本研究将为RNAs 激活技术的进一步临床研究提供理论基础。