近年来,中医药治疗肝豆状核变性较纯西药相比疗效显著,特别是中西医结合、专病专方等研究备受关注。本文从病因病机、辨证分型、辨证论治、中西医结合治疗、专病专方及中医药治疗机理等方面,简述中医药治疗肝豆状核变性研究概况,探讨肝豆状核变性治疗的新方法、新思路,以期进一步提高治疗肝豆状核变性的疗效。