中文摘要：

目的：评价造血干细胞移植（ HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（ SAA）的疗效。方法回顾性分析2002年1月至2013年12月苏州大学附属第一医院血液科采用 HSCT 治疗的43例SAA患者资料，其中男22例，女21例，中位年龄31（12～49）岁。 SAA-Ⅰ型29例，SAA-Ⅱ型14例。同胞异基因造血干细胞移植（Sib-HSCT）35例，无关供体异基因造血干细胞移植（UD-HSCT）8例。骨髓移植（BMT）10例，外周血造血干细胞移植（PBSCT）23例，BMT联合PBSCT 10例。大多数患者预处理方案为氟达拉滨/环磷酰胺＋抗胸腺细胞球蛋白（ Flu/Cy＋ATG）。 Sib-HSCT患者以环孢霉素（ CsA）/短程甲氨蝶呤（ MTX）预防移植物抗宿主病（ GVHD），UD-HSCT患者在CsA/MTX基础上联合霉酚酸酯（MMF）。平均输注单个核细胞8．1（2．4～13．5）＆#215;108/kg，CD34＋细胞3．7（2．3～14．7）＆#215;106/kg。结果1例患者于移植后第11天因感染死亡尚未获得植入，其余42例患者粒系全部获得重建，41例获得巨核系重建。3例患者获得缓解分别于移植后3．5、5．0和11．0个月晚期植入失败后复发。中性粒细胞＞0．5＆#215;109/L和血小板＞20＆#215;109/L的中位时间分别为移植后第10（8～25）天和第14（8～80）天。至随访截止，中位随访17．0（0．4～140．0）个月，存活35例（81．4％），两组中位生存时间均未达到。 UD-HSCT组与Sib-HSCT组相比5年总生存率（87．6％比84．5％）和无失败生存（FFS）率（86．2％比79．5％）差异均无统计学意义（P＝0．87、0．64）。年龄≤20岁组和＞20岁组5年总生存率分别为92．0％和82．5％，5年FFS率分别为91．0％和77．3％，差异均无统计学意义（ P＝0．39、0．38）。有8例患者死亡，其中1例UD-HSCT患者于移植后第50天死于移植相关血栓性微血管病（ TMA），1例Sib-HSCT患者在移植后第90天死于TMA合并毛细血管渗漏征；3例Sib-HSCT?

英文摘要：

Objective To evaluate the efficacies of hematopoietic stem cell transplantation （ HSCT） for severe aplastic anemia （ SAA）.Methods A total of 43 SAA patients （ SAA-Ⅰ, n=29;SAA-Ⅱ, n=14） underwent HSCT from 2002 January to 2013 December.There were 22 males and 21 females with a median age of 31 （12-49） years.And 35 patients received HLA-matched sibling HSCT （ Sib-HSCT） while another 8 had unrelated donor HSCT （UD-HSCT）.The hematopoietic stem cells were collected from bone marrow （n=10）, peripheral blood （n=23） and bone marrow ＆amp; peripheral blood （n=10）.Conditioning regimens were mostly composed of Fludarabine, antihuman thymocyte gloBulin and cyclophosphamide. Cyclosporine and methotrexate （ including mycophenolate mofetil for UD） were offered for preventing graft-versus-host disease （ GVHD ） . The median counts of mononuclear cell and CD34 ＋ stem cell were 8.1（2.4-13.5） ＆#215;108/kg and 3.7 （ 2.3 -14.7 ） ＆#215;106/kg respectively.Results Hematopoiesis reconstitution was achieved in 42 patients.The median periods for neutrophils to 0.5 ＆#215;109/L and platelets to 20 ＆#215;109/L were ＋10 （ ＋8 -＋25 ） days and ＋14 （ ＋8 -＋80 ） days respectively.The median of survival time was not reached.Overall survival （ OS） and failure-free survival （ FFS） at 5 years had no differences between UD-HSCT and Sib-HSCT groups （ OS：87.6%vs 84.5%, P=0.87;FFS：86.2%vs 79.5%, P=0.64） .The same results also were seen between age ≤ 20 group and ＆gt;20 group （ OS：92.0%vs 82.5%, P=0.39;FFS：91.0%vs 77.3%, P=0.38）.The median follow-up time was 17.0 （0.4-140.0）months.And 8/43 patients died from thrombotic microangiopathy （TMA） （n=1）, TMA associated with capillary leak syndrome （ n=1 ） , pulmonary infection （ n=3 ） , acute GVHD of grade Ⅳ（n=1） and unknown causes （n =2）.Conclusions Sib-HSCT is preferred for SAA patients under 40 years.Searching of HLA-matched unrelated donor should be performed soon after