中文摘要：

相对于病毒性的基因载体，化学合成的载体具有低免疫原性，易于大规模生产和生产成本较低的特性，但非病毒载体在转染效率和靶向性方面还存在着很大的挑战。本项目基于生物降解无毒的环糊精制备了两种低毒、可降解、靶向性和高效率的转基因载体，并进行了细胞内转移试验和动物治疗试验。首先合成了星型多臂聚轮烷和侧链自组装的载体，分别采用连硫键和缩醛结构作为生物响应基团，并利用PEG连接靶向分子修饰；然后通过质粒DNA进行表征，筛选合适的载体结构；再应用筛选的条件在体外试验中，通过正交试验法评价载体的基因转移效率；最后建立动物模型，采用最佳的载体在优化的条件下转移siRNA，对荷瘤裸鼠进行对比试验,评价载体的治疗效果。该项目的成功完成将对纳米医药和基因药物治疗方面产生很好的促进和扩展工作。

结论摘要：

本项目属于基因载体的智能材料方向研究，研究方案是基于本课题组已有的材料设计制备和超分子化学方面的研究成果，基于生物降解无毒的环糊精，计划制备多种低毒、可降解、靶向性和高效率的转基因载体。目前该方面研究取得了一定的进展，在科学研究、人才培养以及学科建设等方面均有成果。科研方面基于生物降解无毒的环糊精，计划制备多种低毒、可降解、靶向性和高效率的转基因载体，并进行了细胞内转移试验和动物治疗试验。首先合成了星型多臂聚轮烷和侧链自组装的载体，分别采用连硫键和缩醛结构作为生物响应基团，并利用PEG连接靶向分子修饰；然后通过质粒DNA进行表征，筛选合适的载体结构；再应用筛选的条件在体外试验中，通过正交试验法评价载体的基因转移效率；最后建立动物模型，采用最佳的载体在优化的条件下转移siRNA，对荷瘤裸鼠进行对比试验,评价载体的治疗效果。该项目的成功完成将对纳米医药和基因药物治疗方面产生很好的促进和扩展工作。目前研究成果已经申请专利1项，授权专利1项以及多篇学术论文。在人才培养和学科建设方面，建立了超分子材料试验室，目前已经培养硕士研究生1名，在读硕士研究生4名和在读博士生2名，邀请国内外教授交流互访4次，参加学术会议3次。