中文摘要：

本课题应用新合成的阳离子脂质构建荷基因固体脂质纳米粒（SLN-DNA），可实现高效结合基因、保护基因抗核酸酶降解、长效缓释、较低的细胞毒性和较高的转染效率。纳米自组装技术制备阴离子型载pDNA固体脂质三元复合纳米粒，纳米粒表面荷负电荷可降低毒性、增加稳定性；并具较高基因转染效率；甘露聚糖修饰（Man-SLN-DNA）可实现肺主动靶向的目的，喷雾冷冻干燥技术制备出密度非常小的、多孔的可吸入颗粒，该颗粒具有很好的空气动力学性质，满足肺吸入粒径范围要求，并能大幅度提高肺沉积效率。大鼠肺部给药体内转染实验结果表明， Man-SLN-DNA组基因表达效果优于裸DNA组、SLN-DNA组和阳性对照Lipofectamine组，可以认为甘露糖对于肺巨噬细胞具有较强的定位靶向作用，从而增强了基因转染效率。课题设计并完成了新型荷基因SLN，为将来实现肺癌的基因治疗提供了试验依据。