中文摘要：

重症肌无力（MG）是一种由抗体介导的、多因素参与的自身免疫性疾病，这可能与乙酰胆碱受体（AChR）抗体和MuSK抗体的产生有关，但还有5－10%的病人病因未明。且目前的抗体机制仍不能解释MG病态的易疲劳等现象。我们前期发现P25蛋白在MG患者骨骼肌中表达降低，并确认P25蛋白是碳酸酐酶III(CAIII)，进一步检测发现CAIII的蛋白和mRNA在MG患者中均有降低，但其与MG发病的相关性及机制尚不清楚。在此基础上，我们拟首先在AChR损伤和MuSK通路损伤的MG细胞模型中观察CAIII的表达变化；然后进一步观察CAIII高表达或功能阻断对AChR数量及聚集功能的影响；最后利用RNA干扰技术抑制在体组织中CAIII或MuSK的表达，探讨CAIII与AChR及MuSK抗体机制间的相互影响。本项目的完成有助于了解CAIII与MG的相关性及作用机制，为MG发病机制的研究提供新的理论依据。