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中文摘要：
课题组建立的多位点基因打靶是稳定表达的定点整合技术，基因打靶载体经过人工噬菌体phi29外壳蛋白包装，在胞外体液中和在受体介导的内吞过程中可以有效保护打靶载体，提高基因打靶效率。本项目是为期一年的国家自然科学基金小额资助项目。该项目设计、克隆获得了2对锌指核酸酶及其表达载体，构建了含有GFP和人PAH基因的多位点基因打靶载体，为建立phi29转基因保护系统介导的高效多位点基因打靶新技术提供了关键材料。该项目完成后的意义在于噬菌体phi29转基因系统保护基因打靶载体不被降解，外壳蛋白通过不同配体标记可以具有各种细胞特异性，提高基因打靶效率，不经药物筛选的基因定点整合效率有望提高20,000倍以上，为苯丙酮尿症等遗传病的基因治疗建立技术平台。
结论摘要：
英文主题词bacteriaphage phi29;zinc finger nuclease;ultiple locus;gene targeting
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