中文摘要：

microRNA（miRNA）能够抑制致病基因转录表达，是潜在的治疗恶性肿瘤的基因武器。如何在体内把miRNA 定向导入目标细胞是应用miRNA 治疗恶性肿瘤的关键问题。本课题拟结合具有细胞导向功能的单链片段抗体（ScFv）技术和RNAi 技术，研制抗Her2 受体的ScFv 与荷正电多肽的融合蛋白，以携带抗肿瘤miRNA 表达载体选择性导入Her2 阳性的乳腺癌细胞。同时，用Her2 ScFv 修饰能浓缩基因物质的脂质体，制成具有定向结合Her2 受体和携带miRNA 双向功能的免疫脂质载体。分别在体外乳腺癌细胞培养，以及荷瘤鼠和肝转移模型中检测上述非病毒载体导向工具输送miRNA 表达载体的功能和抗瘤效应。开发基于导向性miRNA 的新型基因抗癌药物，同时为miRNA 靶向导入目标细胞的研发提供新思路。