中文摘要：

临床应用小分子干扰RNA（siRNA）治疗疾病的瓶颈问题是给药系统。在NSFC项目资助下，本课题研究了新型siRNA给药系统1）制备了阳离子聚合物壳聚糖/核酸（质粒）纳米粒，壳聚糖/核酸（siRNA分子）纳米粒，阳离子聚合物PEI/核酸（siRNA分子）纳米粒，对制剂的制备工艺、结构特点、体内外的基因沉默功能，及作用机制等进行了详细深入的研究。研究结果发表SCI论文（IF3.4）1篇，国内核心期刊论文4篇；硕士研究生论文2篇；全国性学术会议论文报告1篇。2）与国外研究机构合作合成了修饰siRNA分子的组织靶向性结构分子RGD-PEG-，已用于修饰siRNA分子，体外基因沉默、及靶向性结合研究已完成，动物模型体内的功能和机制研究正在进行中。该研究结果可形成具有自主知识产权的新型siRNA分子体内给药系统（申报专利），并可发表高级别期刊论文（Nature子刊）。本课题的研究结果，积累了siRNA分子体内给药系统的研究经验，可得到一种通用的、能够将siRNA分子带入靶组织细胞内实现基因沉默的给药系统平台，为其他siRNA分子体内治疗疾病时的给药系统瓶颈问题找到了解决的思路和方法。