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基因治疗遗传性疾病临床试验的研究进展
  • 期刊名称：实用儿科临床杂志, 21(3),176-179,2006/3.
  • 时间：0
  • 分类：R729[医药卫生—儿科;医药卫生—临床医学]
  • 作者机构：[1]四川大学华西第二医院血液／肿瘤科,成都610041
  • 相关基金：国家自然科学基金项目资助（30500544）;四川省科技厅科研项目资助（05JY0290271）
  • 相关项目：小片段同源置换靶向修正造血干细胞β珠蛋白基因CD17的研究
关键词： 基因治疗, 严重联合免疫缺陷病, 血友病, 慢性肉芽肿
中文摘要：

基因治疗的目的是纠正引起病理改变的突变基因，这一概念十分引人注目，对未来遗传性疾病的治疗将产生重大影响。本文就临床基因治疗X连锁严重联合免疫缺陷病、腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺陷病、血发病A、B、慢性肉芽肿病的临床试验的研究进展进行综述。

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