采用基因工程技术将SD大鼠前甲状旁腺激素原N端第28~31氨基酸(Val-Lys-Lys-Arg)定点突变为furin酶的酶切位点(Arg-Lys-Lys-Arg),使突变后的前甲状旁腺激素原能够被骨骼肌中的furin酶所裂解,同时,在表达载体中选用骨骼肌特异性启动子肌酸激酶启动子(pCKM),以置换原有的病毒启动子,成功地构建了SD大鼠pCKM-mPTH质粒,并且在体外骨骼肌细胞和动物模型体内证实其有着很好的表达,从而提出了一种不受供体来源限制,避免使用免疫抑制剂的新方法。
英文主题词Hypoparathyoidism; PrePro-parathyroid hormone; site-directed mutagenesis; Gene recombination; Genetherapy