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pCKM-mPTH重组基因体系治疗甲状旁腺功能低下症的实验研究
  • 项目名称:pCKM-mPTH重组基因体系治疗甲状旁腺功能低下症的实验研究
  • 项目类别:面上项目
  • 批准号:39970726
  • 申请代码:H0709
  • 项目来源:国家自然科学基金
  • 研究期限:2000-01-01-2002-12-01
  • 项目负责人:王深明
  • 负责人职称:教授
  • 依托单位:中山大学
  • 批准年度:1999
中文摘要:

采用基因工程技术将SD大鼠前甲状旁腺激素原N端第28~31氨基酸(Val-Lys-Lys-Arg)定点突变为furin酶的酶切位点(Arg-Lys-Lys-Arg),使突变后的前甲状旁腺激素原能够被骨骼肌中的furin酶所裂解,同时,在表达载体中选用骨骼肌特异性启动子肌酸激酶启动子(pCKM),以置换原有的病毒启动子,成功地构建了SD大鼠pCKM-mPTH质粒,并且在体外骨骼肌细胞和动物模型体内证实其有着很好的表达,从而提出了一种不受供体来源限制,避免使用免疫抑制剂的新方法。

结论摘要:

英文主题词Hypoparathyoidism; PrePro-parathyroid hormone; site-directed mutagenesis; Gene recombination; Genetherapy


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