多囊肾病是人类最常见的单基因遗传病之一,按其遗传方式可分常染色体显性多囊肾病(ADPKD)和常染色体隐性多囊肾病(ARPKD),目前尚无特效的治疗药物。众多的学者一直致力于摸索延缓多囊肾病进展的干预措施,并在此方面取得了相当可喜的进步。但由于许多治疗方法在不同的动物模型及人体表现出疗效的差异,并且存在不同程度的不良反应,因此极大地限制了其临床应用,见表1。下面就根据药物所针对的不同病理生理过程,将近年来已用于动物和临床试验的治疗进展分类介绍。