中文摘要：

药物降眼压是青光眼的主要治疗手段。目前大多降眼压药均存在疗效、依从性和毒副作用等问题。此外，除胆碱能激动剂外，其他类药物并未针对房水主要排出通道小梁通道起作用。研究表明，该通道细胞肌动蛋白及其相关细胞连接在房水排出阻力的形成中起关键作用，而降解肌动蛋白可增加房水排出。针对小梁通道肌动蛋白细胞骨架的基因治疗可望相对长期改变该组织构形，降低房水排出阻力。本课题在扎实的前期工作基础上开展外酶C3转移酶(C3)基因治疗青光眼的动物实验研究(1) 通过猫慢病毒载体将C3基因导入活体猴眼前房，观察房水流畅度和眼压的变化；(2) 采用小梁细胞特异性启动子替代传统CMV启动子，增加基因表达的特异性；(3) 观察转基因表达对眼的副作用；(4)通过组织学(含超微结构)研究，阐明基因治疗降眼压的作用机理及可能存在的副作用。该项课题可望阐明用C3基因治疗青光眼的可行性，使我国在该领域的工作处于领先水平，为广大青光眼(首先特别是难治性青光眼)患者的治疗带来新的希望。