β-地中海贫血是由于β-珠蛋白链合成障碍导致β-珠蛋白生产减少的遗传性疾病。目前国内外对地中海贫血治疗分为产前诊断、规范性长期输血和去铁治疗〔1〕、HLA相合的造血干细胞移植〔2〕和脾切除术等。输血治疗存在铁负荷导致的并发症,骨髓移植则一直无法摆脱免疫排斥和移植抗宿主病的并发症,而造血干细胞具有重建个体造血系统的全能性和自我更新的能力,