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中文摘要：
制备了多种基于PEI及PEG的非病毒型基因传输载体，包括基于PEI、PEG 与PLL 的新型三元共聚物，用于肿瘤等疾病的基因治疗中对pDNA 的传输。通过结构及性能的调控，载体聚合物有望高效复合及凝集pDNA、在使用后不残留于体内而产生累积毒性、并具有"质子缓冲功能"而在肿瘤细胞内快速释放DNA 分子。在聚合物结构中引入靶向导航配体叶酸、抗体后，获得了对肿瘤细胞等靶细胞的主动靶向传输功能，显著提高了基因输送效率及疗效。通过载体聚合物、DNA 及细胞核的多重荧光标记，研究了粒子的细胞吸收、细胞内动力学及分布。高效基因传输载体研究属前沿及高度交叉的研究领域，具有潜在的应用价值。
结论摘要：
英文主题词gene therapy; pDNA; targeting delivery; nonviral vectors; PEI
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